A empresa de biotecnologia Biogen anunciou nesta semana im tratamento genético que conseguiu retardar a progressão da Doença do Neurônio Motor em um ensaio clínico e até melhorou sintomas de alguns pacientes. A MND é uma condição neurodegenerativa que afeta o sistema nervoso central e caracteriza-se pela perda progressiva de neurônios, sendo mais comum na velhice. Ela afeta células essenciais para a deglutição, respiração, fala e gestos.
Ao desenvolver o medicamento tofersen para tratamento da Doença do Neurônio Motor, a Biogen teve como alvo o gene defeituoso SOD1, causador de cerca de 2% dos casos da MND, também conhecida como Esclerose Lateral Amiotrófica -ELA ou doença de Lou Gehrig. O tofersen é um oligonucleotídeo, um fragmento curto de uma cadeia simples de ácido nucleico, ou seja, um “pedaço” de DNA que se liga à sua sequência-alvo complementar.
A expectativa média de vida hoje, para os portadores da condição, é de três a cinco anos a partir do início dos sintomas, mas a velocidade da neurodegeneração varia bastante por indivíduo. Além do SOD1, pelo menos outros 30 genes são conhecidos por predispor as pessoas à Doença do Neurônio Motor. Portal Terra